Tomas Björklund, professor i neurovetenskap och forskagruppschef, leder forskningsgruppen i Lund. Hans forskning handlar om att utveckla nya syntetiska virus som på ett säkert och effektivt sätt kan leverera genetiska läkemedel till rätt nervceller i hjärnan. Virus har en unik förmåga att föra in ny arvsmassa i celler, det vill säga den genetiska ritning som styr bildandet av cellens alla funktionella byggstenar, proteiner.
– Vi har de senaste åren lärt oss att tämja virus så att de är säkra och kan leverera nya behandlingar utan att spridas vidare men de är fortfarande ganska ineffektiva och är dåliga på att nå hjärnan och de nervceller som dör vid Parkinsons sjukdom, berättar Tomas Björklund.
Tomas Björklund och hans forskarkollegor vid Karolinska Institutet har utvecklat en ny teknik som kombinerar artificiell intelligens och maskininlärning med avancerade experiment i så kallade organoider – minihjärnor framställda från mänskliga stamceller. Med hjälp av denna metod skapar forskarna helt nya virusliknande partiklar som är målsökande och specifikt riktade mot dopaminceller. Förhoppningen är att partiklarna i framtiden ska kunna ges till patienter genom en enkel injektion i ryggmärgsvätskan, där de sedan kan skydda dopamincellerna från att dö till följd av Parkinsons sjukdom.
– I detta projekt så listar Thomas Perlmanns (KI) forskargrupp ut vilka gener som kan skydda mot Parkinsons sjukdom, Karima Chergui (KI) kartlägger mekanismen för att lösa hur den nya skyddande genen kan levereras och Per Svenningson (KI) listar ut vilka patienter som bäst får nytta av behandlingen och utvecklar den sammantagna behandlingen för att slutligen kunna nå kliniken.
Vad betyder det här anslaget för din forskning?
– Detta anslag ger oss möjlighet att kraftsamla tillsammans och sammanföra flera mycket bra idéer till en sammantagen behandling som har stor potential att kunna nå kliniken. För vår del så är detta avgörande för att rekrytera en yngre forskare inom det mycket kompetitiva fältet AI och syntetisk biologi, säger Tomas Björklund.
Ny genterapi för att bromsa Parkinson - hur långt har ni kommit?
– Så här långt så har vi lyckats att skapa en första version av syntetiska virus som är mycket mer effektiva än vad som tidigare fanns tillgängligt. Dessa infekterar dopaminceller med mycket hög specificitet men deras begränsning är att de måste injiceras direkt i hjärnan. Kan vi utveckla nya varianter som kan levereras via ryggmärgsvätskan så skulle detta öppna upp för att många fler patienter skulle kunna behandlas i framtiden, avslutar Tomas Björklund.