Studien POInT har undersökt om förebyggande behandling med oralt insulin kan förhindra utvecklingen av diabetesrelaterade autoantikroppar och typ 1-diabetes hos barn med förhöjd genetisk risk att utveckla sjukdomen. Sådana autoantikroppar används som biomarkör för typ 1-diabetes och förekomsten av två eller flera autoantikroppar ses som ett förstadium till sjukdom. Den internationella studien omfattar 1050 barn från Sverige, Tyskland, Polen, Belgien och Storbritannien. Hälften av barnen fick daglig behandling med oralt insulin medan den andra hälften fick placebo under sina tre första levnadsår. Vid typ 1-diabetes reagerar immunsystemet felaktigt på de insulinproducerande betacellerna i bukspottkörteln och förstör dem.
– Alla barn som har deltagit i studien har gjort en enorm insats tillsammans med sina föräldrar. Oralt insulin tas upp av munhålan och tarmkanalen och vi har undersökt om det kan leda till större tolerans för kroppens eget insulin hos små barn med förhöjd risk för sjukdomen, säger Helena Elding Larsson, vetenskapligt ansvarig för den svenska delen av studien POInT och medförfattare till studien i The Lancet.
Fördröjde sjukdomshastigheten
Trots att barnen fick en hög dos av oralt insulin kunde behandlingen inte förhindra utvecklingen av diabetesrelaterade autoantikroppar. Däremot fördröjde oralt insulin sjukdomshastigheten hos barn som fick diabetesrelaterade autoantikroppar. När forskarna jämförde sjukdomshastigheten hos gruppen som fick oralt insulin med kontrollgruppen kunde de se att behandlingen ledde till att sjukdomshastigheten minskade med nästan 50 procent, från upptäckten av två eller flera diabetesrelaterade autoantikroppar till klinisk diabetes.
– Naturligtvis är det tråkigt att oralt insulin inte kunde förhindra utvecklingen av typ 1-diabetes. Det är däremot positivt att oralt insulin tycks fördröja sjukdomshastigheten hos barn med diabetesrelaterade autoantikroppar och vi behöver nu bekräfta dessa resultat i nya studier. Typ 1-diabetes är en besvärlig sjukdom att ha och det kan betyda en hel del om det går att fördröja sjukdomen med några år. Det innebär färre år med insulinbehandling och minskad risk för att drabbas av komplikationer, säger Helena Elding Larsson, professor i autoimmuna sjukdomar vid Lunds universitets diabetescentrum och barnläkare vid Skånes universitetssjukhus.
Barnens genetiska risk för att utveckla typ 1-diabetes har kartlagts och med hjälp av denna information har forskarna lyckats identifiera en grupp barn som tycks ha särskild nytta av behandlingen. Oralt insulin var förknippat med betydelsefullt skydd mot diabetes hos deltagare med en viss genuppsättning som fanns hos över hälften av alla deltagare och som återfinns hos omkring 60 procent av alla som har typ 1-diabetes.
– Det är för tidigt att dra säkra slutsatser eftersom det handlar om en mindre grupp deltagare. Jag tycker att det skulle vara väldigt intressant om vi som har samarbetat inom studien kan göra uppföljande studier där vi testar behandlingen på ett noggrant genetiskt urval av barn. Studien visar att oralt insulin är en säker behandling som inte ger några allvarliga biverkningar, säger Markus Lundgren, forskare i pediatrisk endokrinologi vid Lunds universitets diabetescentrum som har varit med och lett den svenska delen av studien.
Skydda insulinproducerande celler
Teplizumab är för närvarande den enda godkända behandlingen som används i vissa länder för att fördröja insjuknandet av typ 1-diabetes hos barn som redan har fått diabetesrelaterade autoantikroppar. Vid Lunds universitets diabetescentrum pågår flera studier som undersöker om det är möjligt att förhindra eller fördröja insjuknandet hos barn med förhöjd risk att utveckla sjukdomen i ett ännu tidigare skede.
– Vi är inne i ett spännande skede av diabetesforskningen och en viktig målsättning för oss är att identifiera skonsamma behandlingar som kan sättas in i ett tidigt skede. Resultaten från POInT tyder på att förebyggande behandlingar kan behöva skräddarsys beroende på vilka genetiska varianter barnet har. Även om vi har bra insulinpumpar och hjälpmedel för personer som drabbas av typ 1-diabetes behöver vi utveckla fler behandlingar som kan skydda de insulinproducerande cellerna i olika skeden av livet, säger Helena Elding Larsson.
