Många cancerformer är aggressiva – de växer snabbt, påverkar frisk vävnad och kan förstöra kroppens normala funktioner. Artikeln i Nature Communication beskriver hur en forskningsupptäckt kan utvecklas hela vägen till kliniska patientstudier. Den redogör också för själva peptiden som forskarna utvecklat, dess ovanliga struktur och hur den målinriktat söker upp och startar celldöd hos cancerceller.

– Problemet är att läkemedlen inte är selektiva och att patienten kan bli svårt sjuk under behandlingarna. Stora framsteg har gjorts, med ökad överlevnad och till och med bot för vissa cancerformer, men i många fall är effekten begränsad, kostnaderna höga och patientens lidande oerhört stort, konstaterar Catharina Svanborg, professor vid Lunds universitet, som tillsammans med professor Marek Babjuk, Charles University i Prag, lett studien.

Forskarna vid Lunds universitet upptäckte för flera år sedan att HAMLET, en substans som finns i modersmjölk, har en förmåga att döda cancerceller av många olika slag utan att påverka intilliggande friska celler. Genom åren har forskarna publicerat flera vetenskapliga studier, baserade såväl på djur som på människa, utifrån upptäckten kring HAMLETS egenskaper.

Resultaten tyder på att det är realistiskt att behandla blåscancer utan svåra biverkningar.

I den aktuella studien har forskarna identifierat att en mindre del av HAMLET, så kallat Alpha1H effektivt dödar tumörceller och att den substansen kan tillverkas i stor skala för kliniska prövningar. – Totalt 40 patienter randomiserades till två grupper, där den ena gruppen fick placebo och den andra behandlades med Alpha1H-substansen. Via en kateter skickades en lösning med substansen in i cancerpatientens urinblåsa och effekterna är tydliga. Alpha1H söker sig till tumören, som minskar i storlek utan att annan vävnad skadas. Effekten på tumören ökar också dramatiskt med högre dos av Alpha1H; en viktig milstolpe, som stöder den fortsatta kliniska utvecklingen mot ett färdigt läkemedel, säger Catharina Svanborg.

Studien har genomförts i samarbete med ledande internationella blåscancer-experter.

–Vi såg en tydlig anti-tumör-effekt med tecken på död av tumörcellerna. Om tumörerna förstörs helt eller om risken för återfall efter operation minskar, kommer alla patienter att applådera, säger Marek Babjuk, ledande blåscancerexpert vid Charles University i Prag.

– Resultaten tyder på att det är realistiskt att behandla blåscancer utan svåra biverkningar. Det långsiktiga målet är att utveckla läkemedel som angriper tumören med bättre precision och minskar risken för biverkningar, säger Catharina Svanborg.